Τι είναι το Cystadrops - Mercaptamine και σε τι χρησιμοποιείται;
Το Cystadrops είναι οφθαλμολογικό (οφθαλμικό) φάρμακο που χρησιμοποιείται σε ασθενείς από 2 ετών με κυστίνωση. Η κυστίνωση είναι μια κληρονομική ασθένεια που χαρακτηρίζεται από τη «συσσώρευση» στο σώμα μιας φυσικής ουσίας που ονομάζεται κυστίνη, η οποία προκαλεί το σχηματισμό επιβλαβών κρυστάλλων ιδιαίτερα στα νεφρά και τον κερατοειδή (η διαφανής μεμβράνη που σχηματίζει το πρόσθιο τμήμα του ματιού). χρησιμοποιείται για τη μείωση της συσσώρευσης κρυστάλλων κυστίνης στον κερατοειδή.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με κυστίνωση είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το Cystadrops χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 7 Νοεμβρίου 2008.
Το Cystadrops περιέχει τη δραστική ουσία μερκαπταμίνη (επίσης γνωστή ως κυστεαμίνη)
Πώς χρησιμοποιείται το Cystadrops - Mercaptamine;
Τα Cystadrops μπορούν να ληφθούν μόνο με ιατρική συνταγή. Η θεραπεία πρέπει να ξεκινά υπό την επίβλεψη ιατρού με εμπειρία στη θεραπεία της κυστίνωσης.
Το Cystadrops διατίθεται με τη μορφή οφθαλμικών σταγόνων. Η συνιστώμενη δόση είναι 1 σταγόνα σε κάθε μάτι 4 φορές την ημέρα κατά τη διάρκεια των ωρών αφύπνισης. Η δόση μπορεί να μειωθεί προοδευτικά από το γιατρό σας σε 1 σταγόνα την ημέρα με βάση τα αποτελέσματα των οφθαλμολογικών εξετάσεων. Η θεραπεία δεν πρέπει να διακοπεί για μεγάλο χρονικό διάστημα.
Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης
Πώς λειτουργεί το Cystadrops - Mercaptamine;
Η βλάβη που προκύπτει από τη συσσώρευση κρυστάλλων κυστίνης μέσα στα κύτταρα του κερατοειδούς μπορεί να προκαλέσει σοβαρά προβλήματα όρασης. Η δραστική ουσία στα Cystadrops, η μερκαπταμίνη, αντιδρά με την κυστίνη, τη διαλύει και σχηματίζει ουσίες που μπορούν να αποβληθούν από τα κύτταρα. Όταν εφαρμόζεται στο μάτι, η ποσότητα κυστίνης που υπάρχει στα κύτταρα του κερατοειδούς μειώνεται και η βλάβη των ματιών περιορίζεται.
Ποιο είναι το όφελος του Cystadrops - Mercaptamine σύμφωνα με τις μελέτες;
Το Cystadrops συγκρίθηκε με ένα άλλο λιγότερο συμπυκνωμένο διάλυμα σταγόνων με βάση μερκαπταμίνη σε μια κύρια μελέτη που περιελάμβανε 32 ασθενείς από 2 ετών με κυστίνωση. Ο κύριος δείκτης αποτελεσματικότητας βασίστηκε στη μείωση των κρυστάλλων κυστίνης κερατοειδούς που παρατηρήθηκε στο μικροσκόπιο και ποσοτικοποιήθηκε με βαθμολογία ονομάζεται IVCM μεταξύ 0 και 28 (όπου το 0 αντιστοιχεί στην "απουσία κρυστάλλων". Στην αρχή της μελέτης, οι ασθενείς και στις δύο ομάδες είχαν μέσο όρο βαθμολογίας 10.
Το Cystadrops ήταν πιο αποτελεσματικό από το συγκριτικό στη μείωση των κρυστάλλων κερατοειδούς κυστίνης μετά από 3 μήνες θεραπείας: σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Cystadrops η βαθμολογία IVCM μειώθηκε κατά 4,6 μονάδες, ενώ σε εκείνους που έλαβαν θεραπεία με το συγκριτικό φάρμακο μειώθηκε κατά 0,5 μονάδες. Η θεραπεία με Cystadrops βοήθησε επίσης στη μείωση της φωτοφοβίας (μια αίσθηση δυσφορίας στο μάτι που σχετίζεται με την έκθεση σε έντονο φως).
Ποιοι είναι οι κίνδυνοι που σχετίζονται με το Cystadrops - Mercaptamine;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες των Cystadrops (που μπορεί να επηρεάσουν περισσότερα από 1 στα 10 άτομα) σχετίζονται με το μάτι και περιλαμβάνουν πόνο, φαγούρα και ερεθισμένα μάτια, αυξημένη δακρύρροια, θολή όραση και υπεραιμία (ερυθρότητα) του ματιού. Συνήθως ήπια ή μέτρια σε ένταση και δεν είναι μακροχρόνιες.
Για τον πλήρη κατάλογο των περιορισμών και των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Cystadrops, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης
Γιατί έχει εγκριθεί το Cystadrops - Mercaptamine;
Τα διαλύματα οφθαλμικών σταγόνων με βάση την μερκαπταμίνη που παρασκευάζονται τοπικά σε φαρμακεία ή νοσοκομεία χρησιμοποιούνται εδώ και πολλά χρόνια για τη θεραπεία οφθαλμικών συμπτωμάτων κυστίνωσης. Επιπλέον, μια μελέτη έδειξε ότι το Cystadrops είναι αποτελεσματικό στη μείωση των κρυστάλλων κυστίνης του κερατοειδούς. Το φάρμακο βελτίωσε επίσης άλλα συμπτώματα κυστίνωσης όπως η φωτοφοβία. Όσον αφορά την ασφάλεια, οι παρενέργειες που επηρεάζουν το μάτι, αν και πολύ συχνές, είναι συνήθως αντιμετωπίσιμες.
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού αποφάσισε ότι τα οφέλη του Cystadrops είναι μεγαλύτερα από τους κινδύνους και συνέστησε την έγκρισή του για χρήση στην ΕΕ.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Cystadrops - Mercaptamine;
Οι συστάσεις και οι προφυλάξεις που πρέπει να τηρούνται από επαγγελματίες υγείας και ασθενείς για χρήση ασφαλών και αποτελεσματικών του Cystadrops περιλαμβάνονται στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Cystadrops - Mercaptamine
Για την πλήρη έκδοση του Cystadrops EPAR, συμβουλευτείτε τον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Βρείτε φάρμακα / Ανθρώπινα φάρμακα / Ευρωπαϊκές δημόσιες εκθέσεις αξιολόγησης. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Cystadrops, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (περιλαμβάνεται στην EPAR) ή επικοινωνήστε με τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας.
Η περίληψη της γνώμης της Επιτροπής για τα ορφανά φαρμακευτικά προϊόντα για τα Cystadrops διατίθεται στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find φάρμακο / Ανθρώπινα φάρμακα / Ονομασία σπάνιων ασθενειών.
Οι πληροφορίες σχετικά με το Cystadrops - Mercaptamine που δημοσιεύονται σε αυτήν τη σελίδα μπορεί να είναι παρωχημένες ή ελλιπείς. Για σωστή χρήση αυτών των πληροφοριών, ανατρέξτε στη σελίδα Αποποίηση ευθυνών και χρήσιμες πληροφορίες.
