Φάρμακα για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας

Ορισμός

Η δρεπανοκυτταρική αναιμία είναι μια κληρονομική μορφή αναιμίας στην οποία ο αριθμός των ερυθροκυττάρων που κυκλοφορούν στο αίμα είναι τόσο χαμηλός που δεν εγγυάται επαρκή μεταφορά οξυγόνου σε όλο το σώμα. Ονομάζεται «δρεπανοκύτταρο» λόγω του ιδιαίτερου δομικού σχήματος του ερυθρού αίματος κύτταρα: αυτά τα κύτταρα δεν είναι στρογγυλεμένα, αμφίκυρτα και ελαστικά, αλλά παίρνουν δρεπανοειδές σχήμα, τείνουν να συσσωματώνονται και είναι εύθραυστα και γωνιώδη.

Αιτίες

Η αιτία που προκαλεί τη δρεπανοκυτταρική αναιμία έγκειται σε μια γενετική μετάλλαξη στο γονίδιο που ευθύνεται για την παραγωγή αιμοσφαιρίνης, επομένως δεν σχετίζεται με ανεπάρκειες τροφίμων (π.χ. αναιμία από σιδηροπενία) ή μολύνσεις (π.χ. κακοήθη αναιμία, η οποία μπορεί να εξαρτάται από γαστρικές προσβολές του «H. Pilory). Η δρεπανοκυτταρική αναιμία είναι μια αυτοσωμική υπολειπόμενη νόσος.

Συμπτώματα

Ο πόνος, ο πονοκέφαλος και οι αναπνευστικές και οπτικές δυσκολίες είναι τα συμπτώματα που χαρακτηρίζουν τη δρεπανοκυτταρική αναιμία. Πιο συγκεκριμένα, ο πόνος γίνεται συχνά αντιληπτός στην πλάτη, το στομάχι, το στήθος και τα οστά και μπορεί να είναι μεταβλητής οντότητας, που διαρκεί λίγα λεπτά ή διαρκεί για ώρες Οι αναπνευστικές δυσκολίες συχνά συμπίπτουν με αθλητικές δραστηριότητες, αλλά μπορεί να εμφανιστούν και κατά τη διάρκεια της ανάπαυσης. Δρεπανοκυτταρική αναιμία αυξάνει τον κίνδυνο λοιμώξεων.

Οι πληροφορίες για Δρεπανοκυτταρική Αναιμία - Φάρμακα για τη Θεραπεία της Δρεπανοκυτταρικής Αναιμίας δεν προορίζονται να αντικαταστήσουν την άμεση σχέση μεταξύ επαγγελματία υγείας και ασθενούς. Πάντα συμβουλευτείτε το γιατρό ή / και τον ειδικό σας πριν πάρετε δρεπανοκυτταρική αναιμία - Φάρμακα για τη θεραπεία του δρεπανοειδούς κυτταρική αναιμία.

Φάρμακα

Δυστυχώς, δεν υπάρχει θεραπεία με φάρμακα που μπορεί να εξασφαλίσει πλήρη ανάρρωση από τη δρεπανοκυτταρική αναιμία · ωστόσο, ορισμένα φάρμακα μπορούν να ανακουφίσουν τον πόνο και να αποτρέψουν επιπλοκές που σχετίζονται με τη νόσο.
Η μεταμόσχευση μυελού των οστών, από την άλλη πλευρά, είναι η μόνη θεραπευτική επιλογή που επιλύει οριστικά τη δρεπανοκυτταρική αναιμία, ακόμη και αν αυτή η ιατρική διαδικασία είναι εξαιρετικά περίπλοκη και περιλαμβάνει σοβαρούς κινδύνους, συμπεριλαμβανομένου του θανάτου. Θα πρέπει ωστόσο να τονιστεί ότι είναι πολύ δύσκολο να βρεθεί συμβατός δότης.
Οι μεταγγίσεις αίματος και η συμπλήρωση οξυγόνου είναι πρόσθετες θεραπευτικές διαδικασίες χρήσιμες για την ανακούφιση των επώδυνων συμπτωμάτων που συνοδεύουν τη δρεπανοκυτταρική αναιμία.

Ακολουθούν οι κατηγορίες φαρμάκων που χρησιμοποιούνται περισσότερο στη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας και μερικά παραδείγματα φαρμακολογικών ειδικοτήτων · εναπόκειται στον γιατρό να επιλέξει το καταλληλότερο δραστικό συστατικό και τη δοσολογία για τον ασθενή, με βάση τη σοβαρότητα της νόσου , την κατάσταση της υγείας του ασθενούς και την ανταπόκρισή του στη θεραπεία:

Αντιβιοτικά: είδαμε ότι η δρεπανοκυτταρική αναιμία αυξάνει τον κίνδυνο προσβολής λοιμώξεων · για το λόγο αυτό, οι ασθενείς που επηρεάζονται από αυτήν μπορούν να λάβουν προληπτική θεραπεία με αντιβιοτικά. Ειδικότερα:

• Πενικιλλίνη G ή βενζυλοπενικιλλίνη (π.χ. Benzyl B, Benzyl P): μπορεί να χορηγηθεί σε βρέφη ήδη δύο μήνες μετά τη γέννηση. η χορήγηση αυτού του αντιβιοτικού συνιστάται πάντα έως και 5 ετών, προκειμένου να αποφευχθεί η πνευμονία και άλλες πιο επικίνδυνες λοιμώξεις, ειδικά για παιδιά. Η δοσολογία πρέπει πάντα να καθορίζεται από το γιατρό. ενδεικτικά, η συνιστώμενη δόση για την πρόληψη των στρεπτοκοκκικών λοιμώξεων είναι η λήψη 1-5 εκατομμυρίων μονάδων ενδοφλεβίως (δόση φόρτωσης), ακόμη και αρκετές φορές κατά τη διάρκεια της ημέρας.

Παυσίπονα (ΜΣΑΦ και κορτικοστεροειδή): δεδομένου ότι ο πόνος είναι σχεδόν σταθερός σε όλους τους ασθενείς με δρεπανοκυτταρική αναιμία, η χορήγηση παυσίπονων (που δεν βοηθά στην καταπολέμηση της αιτίας που προκαλεί) είναι μια πολύ σημαντική βοήθεια για την ανακούφιση των συμπτωμάτων.

Εμβολιασμός: δεδομένου ότι η αναιμία ευνοεί τις λοιμώξεις, ειδικά για τα προσβεβλημένα παιδιά, συνιστάται η ανοσοποίηση με εμβολιασμό. Συμβουλευτείτε το γιατρό σας.

Παράγωγα ουρίας (υδροξυουρία): το φάρμακο χρησιμοποιείται γενικά στον τομέα της ογκολογίας. Ωστόσο, μερικοί ασθενείς με δρεπανοκύτταρα αντιμετωπίζονται με αυτό το δραστικό συστατικό, τόσο επειδή ανακουφίζει από τον πόνο που σχετίζεται με τη νόσο όσο και επειδή μειώνει την ανάγκη για μεταγγίσεις αίματος. Το φάρμακο δρα διεγείροντας την παραγωγή εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης (ένας τύπος αιμοσφαιρίνης στα νεογέννητα που μπορεί να αποτρέψει την ανάπτυξη δρεπανοκυττάρων).

• Υδροξυουρία (π.χ. Ονκο-καρβίδιο): η δοσολογία αυτού του φαρμάκου για δρεπανοκυτταρική αναιμία είναι να λαμβάνει 15mg / kg μία φορά την ημέρα. Είναι δυνατή η αύξηση της δόσης κατά 5 mg / kg / ημέρα κάθε 3 μήνες, έως το μέγιστο 35mg / kg / ημέρα Η υδροξυουρία μπορεί να χρησιμοποιηθεί μόνο σε σοβαρή δρεπανοκυτταρική αναιμία και οξείες επώδυνες κρίσεις. μην το χρησιμοποιείτε για μεγάλες περιόδους, καθώς φαίνεται να ευνοεί τη λευχαιμία ή άλλους καρκίνους.

Βρογχοδιασταλτικά: η δρεπανοκυτταρική αναιμία συχνά συνοδεύεται από περισσότερο ή λιγότερο έντονες δυσκολίες στην αναπνοή (π.χ. άσθμα), οι οποίες μπορούν να ελεγχθούν με βρογχοδιασταλτικά φάρμακα.

• Βρωμιούχο ιπρατρόπιο (π. Με αεροζόλ, επαναλάβετε 2 εισπνοές (36 mcg) 4 φορές την ημέρα (μην υπερβαίνετε τις 12 εισπνοές την ημέρα). Εναλλακτικά, πάρτε ένα φιαλίδιο μιας δόσης 500 mg (νεφελοποιημένο διάλυμα), 3-4 φορές την ημέρα. Το φάρμακο ενδείκνυται για τη θεραπεία του άσθματος και των σοβαρών δυσκολιών στην αναπνοή που προκαλούνται από δρεπανοκυτταρική αναιμία.
• Ισοεταρίνη: που ανήκει στην κατηγορία των βρογχοδιασταλτικών φαρμάκων, η ισοεταρίνη εξασφαλίζει μια χαλαρωτική δράση στους βρογχικούς λείους μυς.
• Θεοφυλλίνη (π.χ. Aminomal Elisir, Diffumal, Respicur): η θεοφυλλίνη είναι ένα φάρμακο ξανθίνης που χρησιμοποιείται στη θεραπεία για τη μείωση του ερεθίσματος του βρογχοσυσπαστικού ακόμη και στην περίπτωση της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας. Το φάρμακο λαμβάνεται σε δόση φόρτωσης 5 mg / kg. Συμβουλευτείτε το γιατρό σας.

Ενσωμάτωση φολικού οξέος, βιταμίνης Ε και ψευδαργύρου: στην περίπτωση της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, η χορήγηση βιταμίνης Β9 και ψευδαργύρου φαίνεται να είναι ιδιαίτερα κατάλληλη:

• Φολικό οξύ (π. την ημέρα, ενδομυϊκά). Η βιταμίνη Β9 μπορεί να αποτρέψει αλλοιώσεις και βλάβες στα αιμοφόρα αγγεία, κάτι που είναι δυνατό στο πλαίσιο της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας.
• Βιταμίνη Ε (π.χ. Sursum, Ephynal, Rigentex): Η βιταμίνη Ε, αντιοξειδωτική κατ 'εξοχήν, μειώνει το οξειδωτικό στρες μέσα στα ερυθρά αιμοσφαίρια σε ασθενείς που πάσχουν από δρεπανοκυτταρική νόσο και θαλασσαιμία. Γενικά, συνιστάται η λήψη δόσης δραστικού ισοδύναμου σε 200 μονάδες (10 ml), από το στόμα (υγρό σκεύασμα από το στόμα), μία φορά την ημέρα.
• Incευδάργυρος (π.χ. Zincometil, Ektogan, ZMA): ενδεικτικά, πάρτε 50 mg δραστικού συστατικού τρεις φορές την ημέρα. Η συμπλήρωση ψευδαργύρου επιτρέπει τη μείωση της συχνότητας των επώδυνων κρίσεων στο πλαίσιο της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας.

Φαρμακολογικές προσδοκίες και ελπίδες για το μέλλον: επί του παρόντος, η δρεπανοκυτταρική αναιμία δεν είναι θεραπεύσιμη, αλλά οι ερευνητές είναι ελπιδοφόροι και δοκιμάζονται νέες θεραπείες:

1. Συμπληρώματα νιτρικού οξειδίου: μειώνοντας το ιξώδες των ερυθρών αιμοσφαιρίων και δημιουργώντας διαστολή των αιμοφόρων αγγείων, το νιτρικό οξείδιο θα μπορούσε να αποτρέψει τη συσσώρευση δρεπανοκυττάρων
2. Γονιδιακή θεραπεία: Η εισαγωγή ενός υγιούς γονιδίου στο μυελό των οστών (υπεύθυνο για την παραγωγή εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης) θα μπορούσε να εξισορροπήσει το φυσιολογικό επίπεδο αιμοσφαιρίνης.
3. Απενεργοποίηση του ελαττωματικού γονιδίου: δεδομένου ότι η "δρεπανοκυτταρική αναιμία προκαλείται από" αλλοίωση ενός γονιδίου, η απενεργοποίηση του ίδιου θα μπορούσε να είναι μια στρατηγική λύσης.
4. Καινοτόμα φάρμακα για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, με στόχο την αύξηση της σύνθεσης της εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης, χρήσιμα για την πρόληψη του σχηματισμού δρεπανοκυττάρων.

Άλλα άρθρα με θέμα "Δρεπανοκυτταρική αναιμία - Φάρμακα για τη θεραπεία της" Δρεπανοκυτταρικής αναιμίας "

1. Δρεπανοκυτταρική αναιμία - συμπτώματα και θεραπεία
2. Δρεπανοκυτταρική αναιμία