Soliris - eculizumab

Τι είναι το Soliris;

Το Soliris είναι ένα συμπύκνωμα για παρασκευή διαλύματος προς έγχυση. Περιέχει το δραστικό συστατικό eculizumab.

Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Soliris;

Το Soliris ενδείκνυται για τη θεραπεία ασθενών με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH), μια σπάνια, απειλητική για τη ζωή γενετική ασθένεια που προκαλεί λύση (καταστροφή) των ερυθρών αιμοσφαιρίων πολύ γρήγορα. Οι συνέπειες είναι αναιμία (μείωση του αριθμού των ερυθρών αιμοσφαιρίων), θρόμβωση (σχηματισμός θρόμβων στα αιμοφόρα αγγεία) και σκούρα ούρα.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με PNH είναι χαμηλός, η νόσος θεωρείται «σπάνια» και ο Soliris χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 17 Οκτωβρίου 2003.
Το φάρμακο μπορεί να ληφθεί μόνο με ιατρική συνταγή.

Πώς χρησιμοποιείται το Soliris;

Το Soliris πρέπει να χορηγείται από επαγγελματία υγείας, όπως γιατρό ή νοσοκόμα, υπό την επίβλεψη ιατρού με εμπειρία στη θεραπεία ασθενών με διαταραχές του αίματος.
Η θεραπεία με Soliris περιλαμβάνει έγχυση (στάγδην φλέβα) 600 mg προϊόντος για 25-45 λεπτά μία φορά την εβδομάδα, ακολουθούμενη από δόση 900 mg κατά την πέμπτη εβδομάδα. Στη συνέχεια, η δόση πρέπει να διατηρείται στα 900 mg, χορηγούμενη περίπου κάθε δύο εβδομάδες. Τουλάχιστον δύο εβδομάδες πριν από την έναρξη της θεραπείας με Soliris, όλοι οι ασθενείς πρέπει να εμβολιαστούν κατά της μηνιγγίτιδας που προκαλείται από το βακτήριο. Neisseria meningitidis και πρέπει να επανεμβολιαστεί σύμφωνα με τις ισχύουσες οδηγίες.
Οι ασθενείς που λαμβάνουν το Soliris πρέπει να λάβουν μια ειδική κάρτα που να εξηγεί τα συμπτώματα ορισμένων τύπων λοιμώξεων, με την προειδοποίηση να αναζητήσουν άμεση ιατρική βοήθεια εάν εμφανιστούν τέτοια συμπτώματα.

Πώς λειτουργεί το Soliris;

Η δραστική ουσία στο Soliris, η εκουλιζουμάμπη, είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα. Ένα μονοκλωνικό αντίσωμα είναι ένα αντίσωμα (ένας τύπος πρωτεΐνης) που έχει σχεδιαστεί για να αναγνωρίζει και να προσκολλάται σε μια συγκεκριμένη δομή (το αντιγόνο) στο σώμα. Το Eculizumab σχεδιάστηκε για να συνδέεται με την πρωτεΐνη C5, ένα μέρος του αμυντικού συστήματος του σώματος που ονομάζεται "συμπλήρωμα". Στο PNH, οι ασθενείς έχουν ένα ελάττωμα στην πρωτεΐνη CD59 που βρίσκεται στην επιφάνεια των ερυθρών αιμοσφαιρίων, η οποία κανονικά εμποδίζει το συμπλήρωμα να προσβάλει τα κύτταρα Ε Ως συνέπεια αυτού του ελαττώματος, το συμπλήρωμα καταστρέφει τα ερυθρά αιμοσφαίρια. Αποκλείοντας την πρωτεΐνη συμπληρώματος C5, η εκουλιζουμάμπη εμποδίζει το συμπλήρωμα να επιτεθεί στα κύτταρα, μειώνοντας τη κυτταρική λύση και ανακουφίζοντας τα συμπτώματα της νόσου.

Πώς έχει μελετηθεί το Soliris;

Τα αποτελέσματα του Soliris δοκιμάστηκαν πρώτα σε πειραματικά μοντέλα πριν μελετηθούν σε ανθρώπους.
Η Soliris μελετήθηκε σε μια κύρια μελέτη που περιελάμβανε 88 ενήλικες με PNH που είχαν λάβει τουλάχιστον τέσσερις μεταγγίσεις για αναιμία το προηγούμενο έτος. Η Soliris συγκρίθηκε με το εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία). Τα κύρια μέτρα αποτελεσματικότητας ήταν ο αριθμός των ασθενών. Τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης (μια πρωτεΐνη που βρίσκεται στα ερυθρά αιμοσφαίρια) παρέμειναν πάνω από το επίπεδο στόχου και τον αριθμό των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων που απαιτήθηκαν κατά τις πρώτες 26 εβδομάδες θεραπείας.

Ποιο είναι το όφελος του Soliris σύμφωνα με τις μελέτες;

Το Soliris ήταν πιο αποτελεσματικό από το εικονικό φάρμακο στη βελτίωση των συμπτωμάτων PNH. Στην κύρια μελέτη, το 49% των ασθενών (21 στους 43) που έλαβαν θεραπεία με Soliris είχαν σταθερά επίπεδα αιμοσφαιρίνης και, κατά μέσο όρο, δεν χρειάστηκαν μεταγγίσεις. Σε σύγκριση, κανένα από τα 44 ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο είχαν σταθερά επίπεδα αιμοσφαιρίνης και χρειάζονταν, κατά μέσο όρο, 10 μεταγγίσεις.

Ποιος είναι ο κίνδυνος που σχετίζεται με το Soliris;

Η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια με το Soliris (εμφανίζεται σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς) είναι ο πονοκέφαλος. Για τον πλήρη κατάλογο των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Soliris, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Soliris δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε άτομα που μπορεί να είναι υπερευαίσθητα (αλλεργικά) σε εκουλιζουμάμπη, πρωτεΐνες ποντικού ή σε οποιαδήποτε άλλη ουσία ή που έχουν ή υποπτεύονται ότι έχουν κληρονομική ανεπάρκεια συμπληρώματος. Λόγω του αυξημένου κινδύνου μηνιγγίτιδας, το Soliris δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που έχουν μολυνθεί με Neisseria meningitidis ή που δεν έχουν εμβολιαστεί εναντίον αυτού του βακτηρίου.

Γιατί έχει εγκριθεί το Soliris;

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) αποφάσισε ότι τα οφέλη του Soliris είναι μεγαλύτερα από τους κινδύνους για τη θεραπεία ασθενών με παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH), αλλά σημείωσε ότι τα στοιχεία προς όφελος του Soliris περιορίζονται σε άτομα που έχουν προηγουμένως είχε υποβληθεί σε μεταγγίσεις αίματος. Η επιτροπή συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το Soliris.

Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή χρήση του Soliris;

Η εταιρεία Soliris θα συμφωνήσει για τις λεπτομέρειες ενός συστήματος σε κάθε κράτος μέλος που διασφαλίζει ότι το φάρμακο διανέμεται μόνο αφού επαληθευτεί ότι ο ασθενής έχει εμβολιαστεί σωστά. Θα παρέχει επίσης στους συνταγογράφους και στους ασθενείς πληροφορίες σχετικά με την ασφάλεια του φαρμάκου και θα επαληθεύει ότι οι συνταγογράφοι το χρησιμοποιούν με ασφάλεια.

Περισσότερες πληροφορίες για το Soliris

Στις 20 Ιουνίου 2007, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε στην Alexion Europe SAS «Άδεια Κυκλοφορίας» για το Soliris, που ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση.
Για τη σύνοψη της γνώμης της Επιτροπής Ορφανών Φαρμάκων για το Soliris κάντε κλικ εδώ.
Για την πλήρη έκδοση του Soliris EPAR κάντε κλικ εδώ.

Τελευταία ενημέρωση αυτής της περίληψης: 04-2009

Οι πληροφορίες σχετικά με το Soliris - eculizumab που δημοσιεύονται σε αυτήν τη σελίδα μπορεί να είναι παρωχημένες ή ελλιπείς. Για σωστή χρήση αυτών των πληροφοριών, ανατρέξτε στη σελίδα Αποποίηση ευθυνών και χρήσιμες πληροφορίες.