Τι είναι το Holoclar και σε τι χρησιμοποιείται;
Το Holoclar είναι μια θεραπεία που περιέχει βλαστοκύτταρα, που χρησιμοποιείται για να αντικαταστήσει τα κατεστραμμένα κύτταρα στην επιφάνεια (επιθήλιο) του κερατοειδούς, τη διαφανή μεμβράνη που ευθυγραμμίζει την ίριδα (το χρωματιστό τμήμα του ματιού). Χρησιμοποιείται σε ενήλικες ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή ανεπάρκεια βλαστικών κυττάρων των λεμφαδένων που προκαλούνται από εγκαύματα στα μάτια (συμπεριλαμβανομένων των χημικών εγκαυμάτων). Οι ασθενείς με αυτήν την κατάσταση δεν έχουν επαρκή αριθμό βλαστοκυττάρων, τα οποία συνήθως παρεμβαίνουν στη διαδικασία αναγέννησης του κερατοειδούς, αντικαθιστώντας τα εξωτερικά κύτταρα του κερατοειδούς που έχουν υποστεί βλάβη και γηράσκουν. Το Holoclar είναι ένας τύπος προηγμένης θεραπείας θεραπείας που ονομάζεται «προϊόν μηχανικής ιστού», το οποίο είναι ένας τύπος φαρμάκου που περιέχει κύτταρα που λαμβάνονται από τον άκρο του ασθενούς (στις γωνίες του κερατοειδούς) και στη συνέχεια αναπτύσσονται στο εργαστήριο, ώστε να μπορούν να χρησιμοποιηθούν για την επιδιόρθωση της επιφάνειας που έχει υποστεί βλάβη στον κερατοειδή. Επειδή ο αριθμός των ασθενών με ανεπάρκεια βλαστικών βλαστικών κυττάρων είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το Holoclar χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 7 Νοεμβρίου 2008.
Πώς χρησιμοποιείται το Holoclar;
Το Holoclar πρέπει να χρησιμοποιείται μόνο σε νοσοκομειακό περιβάλλον, από κατάλληλα εκπαιδευμένο και εξειδικευμένο οφθαλμίατρο χειρουργό και πρέπει να χορηγείται μόνο σε ασθενείς των οποίων τα κύτταρα των άκρων έχουν χρησιμοποιηθεί στην κατασκευή του φαρμακευτικού προϊόντος. Στην πρώτη φάση της θεραπείας, ένα μικρό πτερύγιο υγιούς ισχιακού ιστού (μεγέθους 1 ˆ "2 mm2) αφαιρείται από τον ασθενή σε νοσοκομειακό περιβάλλον και αποστέλλεται την ίδια ημέρα στον κατασκευαστή του φαρμάκου. Στη συνέχεια, τα κύτταρα ιστού καλλιεργούνται στο εργαστήριο και καταψύχονται μέχρι να επιβεβαιωθεί η ημερομηνία της επέμβασης. Τα αποψυγμένα κύτταρα χρησιμοποιούνται για την κατασκευή του Holoclar αναπτύσσοντάς τα σε μια μεμβράνη που αποτελείται από μια πρωτεΐνη που ονομάζεται ινώδης. Το Holoclar, το οποίο αποτελείται τόσο από κύτταρα όσο και από μεμβράνη, αποστέλλεται στη συνέχεια στο νοσοκομείο, όπου εμφυτεύεται αμέσως στο μάτι του ασθενούς ως μέρος της χειρουργικής επέμβασης. Μετά τη συλλογή ισχίου, οι ασθενείς θα πρέπει να υποβάλλονται σε θεραπεία με αντιβιοτικά για την αποφυγή «λοίμωξης των ματιών». Μετά τη χειρουργική επέμβαση, ο ασθενής πρέπει να υποβληθεί σε θεραπεία με αντιβιοτικά και κατάλληλο αντιφλεγμονώδες φάρμακο. Το Holoclar προορίζεται μόνο για μία θεραπεία. Η θεραπεία μπορεί να επαναληφθεί εάν ο θεράπων ιατρός το κρίνει απαραίτητο. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τη σύνοψη. Τα χαρακτηριστικά του το προϊόν (περιλαμβάνεται επίσης στην EPAR).
Πώς λειτουργεί το Holoclar;
Η δραστική ουσία του Holoclar είναι τα ασύμμετρα κύτταρα του ασθενούς, τα οποία περιλαμβάνουν κύτταρα που έχουν ληφθεί από την επιφάνεια του κερατοειδούς και βλαστοκύτταρα από ασβέστη που αναπτύσσονται στο εργαστήριο. Πριν από τη χρήση του Holoclar, ο κατεστραμμένος ιστός πρέπει να αφαιρεθεί από την επιφάνεια του κερατοειδούς του προσβεβλημένου ματιού. Μόλις εμφυτευτούν στο μάτι, τα κερατοειδή κύτταρα Holoclar αντικαθιστούν την επιφάνεια του κερατοειδούς, ενώ τα βλαστικά κύτταρα των άκρων λειτουργούν ως δεξαμενές για νέα κύτταρα. αναγεννά τον κερατοειδή
Ποιο είναι το όφελος του Holoclar σύμφωνα με τις μελέτες;
Στο πλαίσιο μιας αναδρομικής μελέτης με παλαιότερα κλινικά δεδομένα, το Holoclar έχει αποδειχθεί ότι είναι αποτελεσματικό στην αναγέννηση μιας σταθερής επιφάνειας του κερατοειδούς σε άτομα με μέτρια έως σοβαρή ανεπάρκεια βλαστικών κυττάρων των λεμφαδένων που προκαλούνται από εγκαύματα. Ένα χρόνο μετά την εμφύτευση με το Holoclar, το εμφύτευμα θεωρήθηκε επιτυχές σε 75 από τους 104 ασθενείς που μελετήθηκαν (ίσο με 72%), με βάση την παρουσία μιας σταθερής επιφάνειας του κερατοειδούς χωρίς επιφανειακά ελαττώματα και χωρίς ή με περιορισμένη διείσδυση νέων αιμοφόρων αγγείων (τυπικό χαρακτηριστικό της ανεπάρκειας των βλαστοκυττάρων των λεμφαδένων). Υπήρξαν επίσης μειώσεις στα συμπτώματα των ασθενών, συμπεριλαμβανομένου του πόνου και της φλεγμονής, καθώς και βελτιώσεις στην όραση.
Ποιος είναι ο κίνδυνος που σχετίζεται με το Holoclar;
Η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια με το Holoclar (που μπορεί να επηρεάσει περισσότερα από 1 στα 10 άτομα) είναι η βλεφαρίτιδα (φλεγμονή του βλεφάρου). Για τον πλήρη κατάλογο των ανεπιθύμητων ενεργειών και των περιορισμών, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Γιατί εγκρίθηκε το Holoclar;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού θεώρησε ότι η θεραπεία με Holoclar ήταν αποτελεσματική στην αποκατάσταση υγιών επιφανειών του κερατοειδούς σε ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή ανεπάρκεια βλαστικών κυττάρων των λεμφαδένων που προκαλούνται από εγκαύματα καθώς και στη βελτίωση των συμπτωμάτων και της όρασης. ότι οι μέτριες έως σοβαρές μορφές ανεπάρκειας βλαστικών κυττάρων αντιπροσωπεύουν σοβαρές καταστάσεις οι οποίες, αν δεν αντιμετωπιστούν, μπορούν να οδηγήσουν σε σοβαρή μείωση ή ολική απώλεια της όρασης. Οι παρενέργειες της θεραπείας με το Holoclar είναι διαχειρίσιμες, η CHMP αποφάσισε ότι τα οφέλη του Holoclar είναι μεγαλύτερα από τα κινδύνους και συνέστησε να εγκριθεί για χρήση στην ΕΕ. Το συμπέρασμα σχετικά με την ισορροπία οφέλους / κινδύνου του Holoclar βασίζεται στα αποτελέσματα δύο αναδρομικών μελετών (που πραγματοποιήθηκαν με τη χρήση παλαιότερων κλινικών δεδομένων). Η εταιρεία θα διαθέσει επιπλέον δεδομένα από μια προοπτική μελέτη (η οποία καταγράφει τα αποτελέσματα κατά τη διάρκεια της μελέτης). Επομένως, η Holoclar έχει λάβει "υπό όρους έγκριση". Αυτό σημαίνει ότι στο μέλλον θα είναι διαθέσιμες περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το φάρμακο, τις οποίες καλείται να παράσχει η εταιρεία. Κάθε χρόνο ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων θα αναθεωρεί τις νέες διαθέσιμες πληροφορίες και αυτήν την περίληψη θα ενημερωθεί αναλόγως.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμη για το Holoclar;
Καθώς "δόθηκε υπό όρους έγκριση για το Holoclar, η εταιρεία που εμπορεύεται το Holoclar θα παράσχει περαιτέρω στοιχεία για το φάρμακο. Συγκεκριμένα, η εταιρεία θα διαθέσει δεδομένα για τους κινδύνους και τα οφέλη του Holoclar από μια προοπτική κλινική μελέτη."
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Holoclar;
Έχει αναπτυχθεί ένα σχέδιο διαχείρισης κινδύνου για να διασφαλιστεί ότι το Holoclar χρησιμοποιείται όσο το δυνατόν ασφαλέστερα. Με βάση αυτό το σχέδιο, προστέθηκαν πληροφορίες ασφάλειας στη σύνοψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και του φύλλου οδηγιών για το Holoclar, συμπεριλαμβανομένων των κατάλληλων προφυλάξεων που πρέπει να ακολουθούνται από επαγγελματίες υγείας και ασθενείς. Επιπλέον, η εταιρεία που κατασκευάζει το Holoclar θα παρέχει στους επαγγελματίες της υγειονομικής περίθαλψης εκπαιδευτικό υλικό για την ασφαλή χρήση του φαρμάκου, συμπεριλαμβανομένων πληροφοριών σχετικά με την επιλογή και την παρακολούθηση των ασθενών στο τέλος της μελέτης καθώς και για την αναφορά παρενεργειών. υποψήφιοι για θεραπεία Περισσότερες πληροφορίες μπορείτε να βρείτε στη σύνοψη του σχεδίου διαχείρισης κινδύνου
Περισσότερες πληροφορίες για το Holoclar
Στις 17 Φεβρουαρίου 2015, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε "Άδεια Κυκλοφορίας" για το Holoclar, που ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία Holoclar, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (περιλαμβάνεται στην EPAR) ή συμβουλευτείτε τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας. Η περίληψη της γνώμης της Επιτροπής για τα ορφανά φαρμακευτικά προϊόντα για το Holoclar διατίθεται στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.Europa.eu/Βρείτε φάρμακα / Ανθρώπινα φάρμακα / Ονομασία σπάνιων ασθενειών. Τελευταία ενημέρωση αυτής της περίληψης: 02-2015.
Οι πληροφορίες σχετικά με το Holoclar που δημοσιεύονται σε αυτήν τη σελίδα μπορεί να είναι παρωχημένες ή ελλιπείς. Για σωστή χρήση αυτών των πληροφοριών, ανατρέξτε στη σελίδα Αποποίηση ευθυνών και χρήσιμες πληροφορίες.
