Τι είναι το Cerdelga - eliglustat και σε τι χρησιμοποιείται;
Το Cerdelga είναι φάρμακο που ενδείκνυται για τη μακροχρόνια θεραπεία ενηλίκων ασθενών με νόσο Gaucher τύπου 1. Η νόσος Gaucher είναι μια σπάνια κληρονομική διαταραχή κατά την οποία παρατηρείται ανεπάρκεια σε ένα ένζυμο που ονομάζεται γλυκοκερεβροσιδάση (που ονομάζεται επίσης οξύ βήτα-γλυκοσιδάσης). φυσιολογικές συνθήκες μεταβολίζει ένα λίπος που ονομάζεται γλυκοσυλκεραμίδη (ή γλυκοκερεβροσίδη). Ελλείψει του ενζύμου, το λίπος εναποτίθεται στο σώμα, συνήθως στο ήπαρ, τη σπλήνα και τα οστά. Τα τυπικά συμπτώματα της νόσου προκύπτουν: αναιμία (χαμηλός αριθμός ερυθρών αιμοσφαιρίων), κόπωση, τάση για μώλωπες και αιμορραγία, διεύρυνση της σπλήνας και του ήπατος, πόνος στα οστά και κατάγματα. Το Cerdelga χρησιμοποιείται σε ασθενείς με νόσο Gaucher τύπου 1, η οποία είναι η μορφή που επηρεάζει κανονικά το συκώτι, τη σπλήνα και τα οστά. Χρησιμοποιείται σε άτομα που το μεταβολίζουν με φυσιολογικό ρυθμό (δηλ. Στους λεγόμενους «ενδιάμεσους» ή «εκτεταμένους» μεταβολιστές) ή σε πιο αργό ρυθμό («αργούς μεταβολιστές»). Επειδή ο αριθμός των ασθενών με νόσο Gaucher είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και ο Cerdelga χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 4 Δεκεμβρίου 2007. Το Cerdelga περιέχει τη δραστική ουσία eliglustat.
Πώς χρησιμοποιείται το Cerdelga - eliglustat;
Το Cerdelga διατίθεται σε μορφή κάψουλας (84 mg) για λήψη από το στόμα. Το φάρμακο μπορεί να ληφθεί μόνο με ιατρική συνταγή και η θεραπεία πρέπει να ξεκινά και να εποπτεύεται από γιατρό έμπειρο στη διαχείριση της νόσου Gaucher. Πριν από την έναρξη της θεραπείας με Cerdelga, θα πρέπει να πραγματοποιηθεί μια δοκιμή για να καθοριστεί πόσο γρήγορα μεταβολίζεται το φάρμακο στο σώμα των ασθενών (δηλ. Για να διαπιστωθεί εάν είναι φτωχοί, ενδιάμεσοι ή εκτεταμένοι μεταβολιστές). Το φάρμακο δεν πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς που το μεταβολίζουν σε πολύ υψηλό ρυθμό (αποκαλούμενους «υπερταχείς μεταβολιστές») ή σε άτομα των οποίων η ικανότητα μεταβολισμού του φαρμάκου δεν είναι γνωστή ή στα οποία ο ρυθμός μεταβολισμού δεν έχει προσδιοριστεί σε συγκεκριμένη δοκιμή. Η συνιστώμενη δόση του Cerdelga είναι μιας κάψουλας δύο φορές ημερησίως σε ασθενείς με "μεταβολική δραστηριότητα εντός των φυσιολογικών ορίων" (ενδιάμεσοι ή εκτεταμένοι μεταβολιστές). Σε ασθενείς των οποίων το σώμα μεταβολίζει το φάρμακο αργά (κακοί μεταβολιστές), η συνιστώμενη δόση είναι μία κάψουλα μία φορά την ημέρα. Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Πώς λειτουργεί το Cerdelga - eliglustat;
Η δραστική ουσία του Cerdelga, eliglustat, εμποδίζει τη δράση ενός ενζύμου που εμπλέκεται στην παραγωγή γλυκοσυλκεραμίδης. Δεδομένου ότι η συσσώρευση αυτής της λιπαρής ουσίας σε όργανα όπως η σπλήνα, το συκώτι και τα οστά είναι υπεύθυνη για τα συμπτώματα της νόσου Gaucher τύπου 1 , η μείωση της παραγωγής του βοηθά στον περιορισμό της συσσώρευσης του σε αυτά τα όργανα, τα οποία επομένως λειτουργούν καλύτερα.
Ποιο είναι το όφελος του Cerdelga - eliglustat κατά τη διάρκεια των μελετών;
Το Cerdelga αποδείχθηκε αποτελεσματικό στη θεραπεία της νόσου Gaucher σε δύο κύριες μελέτες. Στην πρώτη μελέτη, η οποία εξέτασε κυρίως τη μείωση του μεγέθους της σπλήνας, συμμετείχαν 40 ασθενείς που δεν είχαν υποβληθεί προηγουμένως σε θεραπεία με νόσο Gaucher τύπου 1. μέση μείωση του μεγέθους της σπλήνας κατά 28% σε σύγκριση με την αύξηση 2% που παρατηρήθηκε σε ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία) εννέα μήνες μετά τη θεραπεία. Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Cerdelga έδειξαν επίσης βελτίωση σε άλλα σημεία της νόσου, συμπεριλαμβανομένης της μείωσης του μεγέθους του ήπατος και της αύξησης των επιπέδων αιμοσφαιρίνης (η πρωτεΐνη στα ερυθρά αιμοσφαίρια που μεταφέρει οξυγόνο στο σώμα). Η αποτελεσματικότητα του Cerdelga αποδείχθηκε επίσης σε μια άλλη μελέτη που περιελάμβανε 160 ασθενείς με νόσο Gaucher τύπου 1, οι οποίοι είχαν προηγουμένως υποβληθεί σε θεραπεία με απουσία ενζυμικής θεραπείας και των οποίων τα συμπτώματα της νόσου ήταν κάτω από Μερικούς ασθενείς έλαβαν θεραπεία με Cerdelga, ενώ άλλοι έλαβαν θεραπεία με ενζυμική θεραπείαΑυτή η μελέτη διαπίστωσε ότι, μετά από ένα χρόνο θεραπείας, η ασθένεια παρέμεινε σταθερή στο 85% των ατόμων που έλαβαν θεραπεία με Cerdelga σε σύγκριση με το 94% των ασθενών που συνέχισαν με θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων.
Ποιος είναι ο κίνδυνος που συνδέεται με το Cerdelga - eliglustat;
Η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια με το Cerdelga (που μπορεί να επηρεάσει περισσότερα από 1 στα 10 άτομα) είναι η διάρροια, η οποία επηρεάζει περίπου 6 στους 100 ασθενείς. Οι περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες είναι ήπιες και παροδικές. Για τον πλήρη κατάλογο των ανεπιθύμητων ενεργειών που εντοπίστηκαν με το Cerdelga, ανατρέξτε στη συσκευασία φυλλάδιο. Το Cerdelga δεν πρέπει να λαμβάνεται σε συνδυασμό με ορισμένα φάρμακα που μπορεί να επηρεάσουν την ικανότητα του σώματος να το διασπάσει, καθώς αυτή η παρέμβαση μπορεί να επηρεάσει τα επίπεδα του Cerdelga στο αίμα. Για τον πλήρη κατάλογο των περιορισμών, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Γιατί εγκρίθηκε το Cerdelga - eliglustat;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού αποφάσισε ότι τα οφέλη του Cerdelga είναι μεγαλύτερα από τους κινδύνους και συνέστησε την έγκρισή του για χρήση στην ΕΕ. Έχει αποδειχθεί ότι το Cerdelga είναι αποτελεσματικό στη βελτίωση των συμπτωμάτων της νόσου. η πλειονότητα των ασθενών που δεν είχαν λάβει προηγουμένως θεραπεία με νόσο Gaucher τύπου 1, καθώς και για τη διατήρηση σταθερής νόσου στους περισσότερους ασθενείς που είχαν υποβληθεί προηγουμένως σε θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων. Ωστόσο, μια μειοψηφία ασθενών (περίπου 15%) που είναι ασθενείς που μεταπήδησαν από θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης σε Cerdelga δεν ανταποκρίθηκε βέλτιστα μετά από ένα έτος θεραπείας. Άλλες επιλογές θεραπείας θα πρέπει να ληφθούν υπόψη για αυτούς τους ασθενείς. Η εξέλιξη της νόσου θα πρέπει να παρακολουθείται περιοδικά σε όλους τους ασθενείς που μεταβαίνουν από τη θεραπεία. Ενζυμικό αντικατάσταση Cerdelga Όσον αφορά την ασφάλεια, αν και παρενέργειες ήταν ως επί το πλείστον ήπια και παροδική, η CHMP συνέστησε περαιτέρω διερεύνηση της μακροπρόθεσμης ασφάλειας του φαρμάκου.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Cerdelga - eliglustat;
Έχει αναπτυχθεί ένα σχέδιο διαχείρισης κινδύνου για να διασφαλιστεί ότι το Cerdelga χρησιμοποιείται όσο το δυνατόν ασφαλέστερα. Με βάση αυτό το σχέδιο, προστέθηκαν πληροφορίες ασφάλειας στη σύνοψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και του φύλλου οδηγιών για το Cerdelga, συμπεριλαμβανομένων των κατάλληλων προφυλάξεων που πρέπει να ακολουθούνται από επαγγελματίες υγείας και ασθενείς. Επιπλέον, η εταιρεία που εμπορεύεται το Cerdelga θα παρέχει στους γιατρούς και τους ασθενείς εκπαιδευτικό υλικό για να διασφαλίσει ότι μόνο τα άτομα με νόσο Gaucher τύπου 1 αντιμετωπίζονται με Cerdelga και ότι το φάρμακο δεν χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με άλλα φάρμακα που μπορεί να αλλάξουν σημαντικά τα επίπεδα στο αίμα τους. Όλοι οι ασθενείς που έχουν συνταγογραφηθεί Cerdelga θα λάβουν μια κάρτα ειδοποίησης. Η εταιρεία θα τηρεί επίσης μητρώο ασθενών που λαμβάνουν θεραπεία με Cerdelga για να εκτιμήσει τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια του φαρμάκου. Περισσότερες πληροφορίες μπορείτε να βρείτε στην περίληψη του σχεδίου διαχείρισης κινδύνου.
Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με Cerdelga - eliglustat
Στις 19 Ιανουαρίου 2015, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε "Άδεια κυκλοφορίας" για το Cerdelga, που ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Cerdelga, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (περιλαμβάνεται στην EPAR) ή συμβουλευτείτε τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας. Η περίληψη της γνώμης της Επιτροπής Ορφανών Φαρμάκων για Cerdelga διατίθεται στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.Europa.eu/Βρείτε φάρμακα / Ανθρώπινα φάρμακα / Ονομασία σπάνιων ασθενειών. Τελευταία ενημέρωση αυτής της περίληψης: 01-2015.
Οι πληροφορίες σχετικά με το Cerdelga - eliglustat που δημοσιεύονται σε αυτή τη σελίδα μπορεί να είναι παρωχημένες ή ελλιπείς. Για σωστή χρήση αυτών των πληροφοριών, ανατρέξτε στη σελίδα Αποποίηση ευθυνών και χρήσιμες πληροφορίες.
