Τι είναι το Orphacol - Cholic acid και σε τι χρησιμοποιείται;
Η ορφακόλη είναι φάρμακο που περιέχει χολικό οξύ, μια ουσία που βρίσκεται στη χολή και χρησιμοποιείται για την πέψη του λίπους. Το Orphacol ενδείκνυται για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών ηλικίας ενός μηνός που δεν μπορούν να παράγουν χολή λόγω "γενετικής ανωμαλίας. Χρησιμοποιείται σε ασθενείς που δεν έχουν επαρκείς ποσότητες δύο συγκεκριμένων ηπατικών ενζύμων (3β-υδροξυ-Δ5 -C27-στεροειδής οξειδορεδουκτάση ή 3-οξο-Δ4-στεροειδές-5β-αναγωγάση). "Χολικό οξύ. Όταν υπάρχει ανεπάρκεια αυτών των πρωτογενών χολικών οξέων, το σώμα παράγει μη φυσιολογικά χολικά οξέα που μπορούν να βλάψουν το ήπαρ, με αποτέλεσμα σοβαρή ηπατική ανεπάρκεια. Δεδομένου ότι ο αριθμός των ασθενών με έμφυτα σφάλματα σύνθεσης πρωτογενούς χολικού οξέος είναι χαμηλός, η ασθένεια εξετάζεται ». σπάνιο »και το Orphacol χαρακτηρίστηκε ως« ορφανό φάρμακο »(φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 18 Δεκεμβρίου 2002.
Πώς χρησιμοποιείται το Orphacol - Χολικό οξύ;
Το φάρμακο μπορεί να ληφθεί μόνο με ιατρική συνταγή και η θεραπεία με Orphacol πρέπει να ξεκινήσει και να παρακολουθείται από γιατρό που ειδικεύεται σε ηπατικές παθήσεις. Το Orphacol διατίθεται σε μορφή κάψουλας και πρέπει να λαμβάνεται περίπου την ίδια ώρα κάθε μέρα με ένα γεύμα. Η ημερήσια δόση είναι μεταξύ 5 και 15 mg ανά κιλό σωματικού βάρους, προσαρμοσμένη για κάθε ασθενή ανάλογα με την κατάσταση του χολικού οξέος, ξεκινώντας από ελάχιστη ημερήσια δόση 50 mg έως μέγιστη δόση 500 mg. Σε παιδιά που δεν μπορούν να καταπιούν κάψουλες , το περιεχόμενό τους μπορεί να προστεθεί σε μπουκάλι γάλα ή χυμό φρούτων.Η θεραπεία πρέπει να διακοπεί εάν η ηπατική λειτουργία δεν βελτιωθεί εντός τριών μηνών.
Πώς λειτουργεί το Orphacol - Cholic acid;
Το χολικό οξύ είναι το κύριο πρωτογενές χολικό οξύ που παράγεται από το ήπαρ. Το χολικό οξύ που περιέχεται στο Orphacol αντικαθιστά το χολικό οξύ που πρέπει να παράγεται από το σώμα του ασθενούς. Αυτό συμβάλλει στη μείωση της παραγωγής μη φυσιολογικών χολικών οξέων και προάγει τη φυσιολογική δραστηριότητα της χολής στο πεπτικό σύστημα, ανακουφίζοντας τα συμπτώματα της πάθησης.
Ποιο είναι το όφελος του Orphacol - Cholic acid κατά τη διάρκεια των μελετών;
Δεδομένου ότι το χολικό οξύ είναι μια γνωστή ουσία και η χρήση του σε αυτές τις ανεπάρκειες ενζύμων είναι καλά τεκμηριωμένη, ο αιτών παρουσίασε δεδομένα από την επιστημονική βιβλιογραφία. Ο αιτών παρουσίασε δεδομένα από την επιστημονική βιβλιογραφία, που συλλέχθηκαν σε 49 ασθενείς με εγγενή σφάλματα σύνθεσης των πρωτογενών χολικών οξέων (38 ασθενείς με ανεπάρκεια 3β-υδροξυ-Δ5-C27-στεροειδούς οξειδορεδουκτάσης και 11 ασθενείς με ανεπάρκεια 3-οξο-Δ4-στεροειδούς-5β-αναγωγάσης). Στη συνέχεια συνέκρινε τις επιδράσεις σε 28 άτομα που έλαβαν θεραπεία με χολικό οξύ σε σύγκριση με τα αποτελέσματα σε ασθενείς που υποβάλλονται σε θεραπεία με διαφορετικά χολικά οξέα ή δεν υποβάλλονται σε θεραπεία υποκατάστασης. Από την επιστημονική βιβλιογραφία προέκυψε ότι η θεραπεία με χολικό οξύ μειώνει την ποσότητα των μη φυσιολογικών χολικών οξέων στους ασθενείς, αποκαθιστά τις φυσιολογικές λειτουργίες του ήπατος και συμβάλλει στην καθυστέρηση ή αποτροπή της ανάγκης για μεταμόσχευση ήπατος Το
Ποιος είναι ο κίνδυνος που σχετίζεται με το Orphacol - Cholic acid;
Οι παρενέργειες που παρατηρούνται με το Orphacol είναι διάρροια, κνησμός, αυξημένες τρανσαμινάσες (ηπατικά ένζυμα) και μερικές φορές πέτρες στη χολή, αν και η συχνότητά τους δεν μπορεί να εκτιμηθεί αξιόπιστα από τα περιορισμένα διαθέσιμα δεδομένα. Το Orphacol δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε άτομα που μπορεί να είναι υπερευαίσθητα (αλλεργικά) στο χολικό οξύ ή σε οποιοδήποτε άλλο συστατικό. Δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε ασθενείς που λαμβάνουν φαινοβαρβιτάλη, φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της επιληψίας.
Γιατί έχει εγκριθεί το Orphacol - Cholic acid;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού σημείωσε ότι η χρήση χολικού οξέος στη θεραπεία των εγγενών σφαλμάτων σύνθεσης πρωτογενούς χολικού οξέος είναι καλά εδραιωμένη στην ιατρική πρακτική και καλά τεκμηριωμένη στην επιστημονική βιβλιογραφία, αν και ο αριθμός των τεκμηριωμένων περιπτώσεων είναι χαμηλό λόγω της σπανιότητας της κατάστασης. Ως εκ τούτου, αποφάσισε ότι τα οφέλη του Orphacol είναι μεγαλύτερα από τους κινδύνους και συνέστησε να του χορηγηθεί «άδεια κυκλοφορίας» για το φάρμακο. Το Orphacol εγκρίθηκε υπό «εξαιρετικές περιστάσεις» επειδή δεν ήταν δυνατό να ληφθούν πλήρεις πληροφορίες για το Orphacol λόγω της σπανιότητας της νόσου. Κάθε χρόνο ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων θα επανεξετάζει τις νέες διαθέσιμες πληροφορίες και αυτή η περίληψη θα ενημερώνεται αναλόγως.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμη για το Orphacol - Cholic acid;
Καθώς η Orphacol έχει λάβει άδεια λειτουργίας σε εξαιρετικές περιπτώσεις, η εταιρεία που εμπορεύεται το Orphacol θα δημιουργήσει μια βάση δεδομένων ασθενών που υποβάλλονται σε θεραπεία με Orphacol για να παρακολουθεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της θεραπείας και θα παρουσιάζει τα αποτελέσματα στην CHMP σε τακτικά και συγκεκριμένα χρονικά διαστήματα.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Orphacol - Cholic acid;
Έχει αναπτυχθεί ένα σχέδιο διαχείρισης κινδύνου για να διασφαλιστεί ότι το Orphacol χρησιμοποιείται όσο το δυνατόν ασφαλέστερα. Με βάση αυτό το σχέδιο, προστέθηκαν πληροφορίες ασφάλειας στη σύνοψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και του φύλλου οδηγιών για το Orphacol, συμπεριλαμβανομένων των κατάλληλων προφυλάξεων που πρέπει να ακολουθούνται από επαγγελματίες υγείας και ασθενείς. Η εταιρεία που παράγει το Orphacol θα παρέχει επίσης στους γιατρούς όλων των κρατών μελών που επιθυμούν να συνταγογραφήσουν στην Orphacol φάκελο που περιέχει βιβλιογραφία για το προϊόν και πληροφορίες σχετικά με τη σωστή διάγνωση αυτών των καταστάσεων, τους κινδύνους παρενεργειών και τη σωστή χρήση του φαρμάκου.
Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Orphacol - Cholic acid
Στις 12 Σεπτεμβρίου 2013, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε "Άδεια κυκλοφορίας" για το Orphacol, που ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Orphacol, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (περιλαμβάνεται στην EPAR) ή συμβουλευτείτε το γιατρό σας ή τον φαρμακοποιό. Η περίληψη της γνώμης της Επιτροπής Ορφανών Φαρμάκων για Ορφακόλη είναι διαθέσιμη στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.Europa.eu/Βρείτε φάρμακα / Ανθρώπινα φάρμακα / Ονομασία σπάνιας νόσου. Τελευταία ενημέρωση αυτής της περίληψης: 09-2013.
Οι πληροφορίες σχετικά με το Orphacol - Cholic acid που δημοσιεύονται σε αυτήν τη σελίδα μπορεί να είναι παρωχημένες ή ελλιπείς. Για σωστή χρήση αυτών των πληροφοριών, ανατρέξτε στη σελίδα Αποποίηση ευθυνών και χρήσιμες πληροφορίες.
